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　　格利贝拉（Glybera）是第一个在西方国家获准上市的基因药物

，用于治疗有数性遗传病——脂卵白脂肪酶缺乏症（LPLD）。但据《麻省理工手艺谈论》杂志网站克日报道

，这一历经25年研发才艰难问世的药物

，即将因定价太高和需求缺乏而退出市场。

　　开发这一药物的荷兰著名生物手艺公司UniQure上周揭晓声明称

，欧盟授权该药的上市限期今年10月将到期

，届时不会重新申请延期。

　　公司对此给出的理由是

，该药的市场需求很是受限

，未来几年有财力使用该药的病人也不会显着增添。格利贝拉2012年获得欧盟药物治理机构批准并于2014年上市

，对履历系列挫败和清静质疑的基因疗法来说

，是具有里程碑意义的主要事务。但该药物其时的定价超乎了人们的想象

，其一次疗程价钱高达100多万美元

，开创了现代处方药价钱新纪录

，也为其厥后“有价无市”的市场体现埋下了隐患。

　　脂卵白脂肪酶缺乏症又名家族性高乳糜微粒血症

，因患者血液无法遭受任何脂肪颗粒

，种种急性胰腺炎重复爆发

，很是痛苦甚至危及生命。在格利贝拉问世之前

，针对该病并无特效药物

，只能通过饮食要领控制血脂浓度。而格利贝拉通过一种腺相关病毒（AAV）

，将爆发功效性脂卵白脂肪酶的基因递送到患者骨骼肌

，患者接受治疗后胰腺炎发病率大大降低

，并可以松开饮食限制

，提高生涯质量。

　　但由于药价太高

，医�；苟愿靡┦褂糜枚鹊南喙乇ㄏ柚昧酥刂卣习�

，现在只有一位患者接受了该药治疗。

　　麻省理工学院生物医药立异中心专门研究欧洲药物定价机制的专家凯西·奎因体现

，脂卵白脂肪酶缺乏症患者人数原来就未几

，每百万人才有一人患病

，再加上公众对其效用的质疑一直保存

，“一针百万”的定价缺乏富足的论证。“格利贝拉的失败并不料味着其他基因疗法也会陷入类似贫困

，但这或将引来业界对基因药物定价机制的深刻反思。”奎因说。